CNS药物研发领域

该领域一直是巨大未被满足的临床需求，也是新药研发挑战最大的领域。由于许多神经与精神疾病的机制复杂且尚未明确，以及血脑屏障等多种原因，大部分CNS疾病的药物开发十分困难。目前针对精神分裂、抑郁、疼痛等的小分子药物开发相对较为成功，而针对脑卒中、颅脑损伤急性期和早期AD的神经保护药物（小分子、多肽等）也很promising，但对于脑卒中等神经损伤造成的偏瘫或截瘫稳定期，以及PD、ALS等严重神经退行性的患者而言，目前没有真正有效的药物或治疗手段。

随着多能干细胞培养、iPSC重编程及定向神经诱导分化技术的成熟，已有的临床前动物及一些临床研究显示移植相应的功能神经细胞或其前体细胞能够在一定程度上替代或补充原有死亡的功能神经细胞，重建连接，以及促进周围组织的功能，并实现一定的功能恢复。同时，基因治疗技术也为遗传性CNS疾病患者，包括如SMA这样的罕见病患者带来了新的治疗手段。因此，我相信随着技术的产业化和临床验证， 5-10年内许多CNS疾病的患者将有可能享受到可负担的、安全、有效的创新性治疗，也希望有更多新的技术和联合疗法出现。

——范靖博士

2017年1月范靖博士在杭州全职创立了浙江霍德生物工程有限公司，带领团队进行了iPSC重编程、神经分化等自主知识产权及底层技术的全球布局，建立了临床级可全球商用授权的GMP iPSC细胞株和细胞库和多种临床iPSC衍生细胞产品的CMC及临床前开发平台，搭建了国际化的研发、生产、质量、临床、管理及商务的专业团队，目前最快的前脑神经前体细胞产品针对脑卒中偏瘫后遗症管线正在准备IND中美双报，属于同类产品全球最接近临床的一款突破性细胞药物。

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